本报记者 顾磊

7月初，15岁的冬雪（化名）独自提着行李箱从山东威海赶赴烟台，参加中国重症肌无力与神经免疫医药创新公益论坛（简称“医药公益论坛”）。冬雪是重症肌无力患者，5年前，她只能在家靠呼吸机生活，在北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心（简称“爱力”）的帮助下，如今她可以独自出门了。

与冬雪遭遇相似，1993年，当年19岁的鞠秀芹患了重症肌无力，在后来的岁月中，父母和弟弟相继去世。在爱力的帮助下，她做了胸腺手术，得到合理的治疗。如今，她已成为爱力的一线工作者，帮助其他患者。

这些都是通过爱力帮助获得新生的患者。此次医药公益论坛，也是由爱力和山东罕见病防治协会神经内科分会联合主办。

重症肌无力被医学界视为一种慢性疾病，因高昂的治疗费用和长期服药所需花费，不少病友承受着巨大经济压力。如今，患者对创新药物的依赖性越来越强，这就带来一个问题：谁来付费？北京市罕见病诊疗与保障协会副会长刘军帅认为，应形成患者、医保、商保、慈善等多方共付的保障体系。

我国于2018年颁布了罕见病目录，重症肌无力是其中之一。目前在医保方面，不少地方正在探索。例如，山东省青岛市早在2012年即已将罕见病纳入大病医疗保障体系中，实现了罕见病医疗保障制度的从无到有，建立了“多层次待遇结构”和“双支柱待遇体系”的医疗保障体系。该体系的制度创新中，即包括“多方共付”：医保外部吸取增量的资源，如财政部门的财政预算基金、民政部门的民政救助基金、残疾人保障基金、慈善组织的慈善基金、社会捐赠、药品生产企业等，减轻了患者的经济负担。

2019年12月，浙江省首次将罕见病保障整体纳入省级医疗保障体系中，指出要“建立罕见病用药保障、医疗救助、慈善帮扶等多层次保障机制”，强调了慈善帮扶在罕见病保障政策中的特殊作用。去年6月，“罕见病医疗援助工程——浙江专项援助基金”在杭州诞生，社会慈善力量参与医保政策体系，形成了“多方共付”模式。

中国社会福利基金会理事长戚学森认为，解决重症肌无力患者面临的问题，其一是靠政策，其二是靠科技，其三是靠社会关爱。“全社会应关注、关心、关爱重症肌无力群体，特别是慈善组织，要动员起来，助力社会财富的重新调节和分配，使患者的生活、医疗和护理状况得到改善。”戚学森说。

目前在重症肌无力乃至整个罕见病领域，专业类社会组织数量较少。烟台市社会组织管理局局长赵铭锴说：“我们烟台不缺公益机构、公益资源和公益人，缺的是像爱力这种特定领域的专业机构。”

作为致力于帮助重症肌无力患者的专业公益机构，爱力自2013年成立至今，已为约13400名患者和家属提供了物资、资金、药物的援助支持；康复教育、就诊、健康管理咨询、赋能就业、情绪慰藉等直接服务。其间，在爱力的帮助下，各地患者成立了小组，互帮互助，威海市的患者冬雪，一开始得到的，就是烟台患者小组的帮助。

然而，单家机构的力量只能是杯水车薪。如何让更多帮扶力量下沉至基层？山东罕见疾病防治协会神经内科罕见病分会主委、山东大学齐鲁医院神经内科主任赵玉英介绍，该省致力于罕见病研究的神经内科医生不在少数，协会于今年成立了神经内科专委会，并设立了山东省神经系统罕见病诊疗协作组，成员来自16个地市的县级医院，将致力于普及重症肌无力知识并规范治疗。

香港中文大学深圳研究院副研究员，罕见病真实世界数据研究实验室负责人董咚表示，通过《2018/2019重症肌无力患者生存状况比对报告》可以看出，积极有效且有针对性地进行治疗对患者健康状况的改善非常显著。

“不抛弃、不放弃。在社会的关爱，爱心机构、患者的共同努力下，重症肌无力患者一定有一个光明的未来。”赵玉英说。