文/本报记者 刘喜梅 图/本报记者 贾宁
硬币大小的药片变成芝麻大小，一个不起眼的试剂盒能筛查691个神经母肿瘤驱动基因和精准用药基因，小小的传感器可通过AI系统预警先心病……8月31日至9月5日举行中国国际服务贸易交易会（简称“服贸会”）期间，国家儿童医学中心北京儿童医院一批重量级科技成果亮相健康卫生服务专题板块。
会上，北京儿童医院共展示14个项目，进行2项成果发布和7个项目签约仪式，一定程度上展现了我国儿科医疗领域的创新服务水平。作为国家儿童医学中心，此次展示的14个项目中，一半与儿童用药研发有关，聚焦解决我国儿科医疗领域“卡脖子”难题。
“儿童不是成人的缩影，儿童用药需要‘量身定制’。”国家儿童医学中心主任、北京儿童医院院长倪鑫在服贸会现场这样表示。
药片大小从硬币变芝麻，“微片”新技术解决儿童用药难
孩子生病，家长最难的就是喂药。“吃药靠掰，剂量靠猜”的儿童用药短缺问题，长期困扰着家长和儿科医务工作者。近年来，北京儿童医院致力于儿童用药研发工作。会上，北京儿童医院以巯嘌呤微片为代表进行了儿童新药创制成果介绍。
巯嘌呤是儿童急性淋巴细胞白血病的重要治疗药物，目前国内上市销售的唯一规格为50毫克片剂，直径约1厘米，如硬币大小，均为成人片剂。但儿童需按每公斤体重计算服用剂量，且用量随着生长发育而变化，迫切需要个体精准用药。为解决这一难题，北京儿童医院通过医企协同创新模式，率先突破微片的制粒及物料流动性关键技术，开发出可精准计量的创新剂型巯嘌呤微片，“体型”缩至芝麻大小，直径2-3毫米，并构建智慧化精准给药系统。这将大大免去分药麻烦，便于患儿吞咽，有助于提高用药依从性。展会期间还举行了“巯嘌呤微片（5mg）技术及临床试验批件转化项目”签约仪式，这标志着该产品后续临床研究和产业化工作又向前迈进了坚实一步。
“巯嘌呤微片技术的突破得益于国家近年来对儿童用药研发工作的高度重视。”倪鑫介绍，在国家的大力支持下，北京儿童医院牵头承担了“十三五”重大新药创制科技重大专项课题——“儿童用药品种及关键技术研发”。该课题联合全国59家科研院所、高校及企业的研发力量，聚焦儿科临床用药“痛点”，强化科技创新，研发儿童用药，目前已获得相关批文、受理号或签收号65项，有关成果将填补了我国儿童用药市场的空白，有效缓解儿童用药短缺难题。除巯嘌呤微片技术，“全自动粉剂分包给药系统”“3D打印制药设备及制剂”等课题相关成果项目也在服贸会现场进行了展示。
医院制剂受追捧，科研转化让中医药焕发新活力
在儿童用药短缺的形势下，医院制剂在儿科临床诊疗中发挥重要作用。本次服贸会上，北京儿童医院现有医院制剂洁童阴洗剂、复幼合剂顺利举行签约仪式，有望通过技术转让转化为新药上市；同时，淤胆通颗粒、二甲硅油乳膏的新制剂研制项目也签约立项。
洁童阴洗剂、复幼合剂、淤胆通颗粒均为中药制剂。记者了解到，洁童阴洗剂临床应用二十余年，对女童外阴炎、阴道炎、外阴湿疹等有较好疗效；复幼合剂可起到清肝散结、滋阴泻火作用，是治疗女童真性性早熟的有效药物；淤胆通颗粒则是北京儿童医院课题组在国家级名老中医裴学义清肝利胆方（淤胆通）的基础上开展多项研究，证实可治疗多种病因的小儿胆汁淤积，真实世界临床研究显示具有良好的疗效和安全性，为淤胆通颗粒的医院制剂和新药开发奠定了重要基础。医院制剂的成功转化，有望让全国患儿享受疗效显著、使用安全的产品，也将推动中医药焕发出新的活力。
为更好推动医院制剂研发转化，北京儿童医院还建立了规范化的制剂研发与中试生产技术平台，充分发挥儿童新药“孵化器”的作用，相关项目也在服贸会上进行了展示。
先心病AI预警、神经母细胞瘤精准诊治基因检测……高科技魅力尽显
在北京儿童医院服贸会展区，还有一批看似普通的设备，背后蕴含着高难度的技术突破。比如，一款小小的可穿戴传感器，由北京儿童医院自主研发，可采集新生儿心音及心电数据，结合大数据AI，就能简单、高效地进行新生儿先心病预警监测，建立包括远程会诊、健康指导等在内的先心病管理体系。
“神经母细胞瘤分子诊断与药物基因检测panel”表面上看是个试剂盒，实际上能检测与神经母细胞瘤密切相关的691个肿瘤驱动基因，以及靶向药物相关基因和化疗药物代谢相关基因，可进行分子分型、靶向药物选择、预后判断和化疗药物指导，遗传风险评估等，堪称神经母细胞瘤精准诊治和个体化治疗的“一揽子”助手。
“随着基因组学和高通量测序技术的快速发展，基因检测在肿瘤管理中的价值日益受到关注。通过对患儿小块肿瘤组织和外周血的高通量测序，就能根据生物信息分析得到患儿的相关基因信息。这一分析结果，既可以协助临床医师判断肿瘤遗传易感性，对肿瘤患者进行分子分型，给高风险人群提供遗传参考信息；同时，还能够打破传统用药模式，为患者实施‘量体裁衣’的个体化治疗。具体来说，就是根据药物相关基因信息，医师可以指导患者药物选择、精准靶向治疗，预测药物应答，确定最合适的药物以及最佳剂量，避免药物严重毒副作用。”北京儿童医院免疫科主任毛华伟向记者介绍。
创新源自临床需求。记者在现场看到，北京儿童医院展示的新项目还有操作简单、诊断率高、并发症发生率低的“直肠黏膜吸引活检系统”；无辐射、自动化的定量超声法“儿童骨密度辅助测查装置”；“处方流转平台在互联网医院中的应用”项目，构建了线上线下一体化互联网医院信息系统；“全程管理过敏，智慧导航健康”项目，通过微信小程序可实现过敏发作预警、干预方案制定等过敏个体化全程管理；“一次性加压包扎敷料”，方便了颈部术后包扎。
创新发展离不开科学普及。服贸会期间，聚焦儿童近视、肥胖、意外伤害、安全用药等国家和社会高度关注的话题，北京儿童医院专家还带来了8场精彩的科普讲座，为家长们提供现场咨询，受到观众的欢迎。
