第06版:健康周刊

重症肌无力靶向新药国内获批使用

记者 刘喜梅

《 人民政协报 》 ( 2023年09月13日   第 06 版)

本报讯(记者 刘喜梅)9月5日,北京大学人民医院为一位72岁的全身型重症肌无力老年患者,开出了创新靶向药艾加莫德国内获批使用后的首张处方。在接受艾加莫德的系统治疗后,该患者无任何不良反应,效果改善迅速、明显,已恢复日常行动能力。

重症肌无力是一种慢性的自身免疫性神经肌肉疾病,由神经-肌肉接头传递功能障碍引起,其特征是肌肉无力的反复发生和易疲劳,对于重症肌无力患者来说,微笑、呼吸、吞咽都成了一种奢望。该病也是一种能治但难治罕见病,并于2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。

北京大学人民医院神经内科副主任医师何洋介绍,全球数据显示,超过85%的重症肌无力患者在发病18个月内进展为全身型重症肌无力(gMG)。多数全身型重症肌无力患者会携带IgG自身抗体,其中75%~80%的患者为乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性患者。正常情况下,肌肉能够收缩主要是由乙酰胆碱起着关键作用,而重症肌无力患者体内产生了乙酰胆碱的受体抗体,就会出现从面部发展至全身的用不上劲、肌肉无力,甚至呼吸麻痹的情况。

“近年来,国际上新型靶向药物被广泛研究和应用于重症肌无力治疗中,但目前多为超适应症用药。作为全球首款新生儿Fc受体(FcRn)拮抗剂,艾加莫德通过竞争性的结合FcRn来靶向清除体内的致病性IgG抗体,用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身型重症肌无力成人患者。临床应用发现,艾加莫德在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出,这为攻克gMG提供了全新的治疗手段。”何洋表示。

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