如何完善医保支付方式，提高罕见病患者门诊用药可及性，是全国政协委员、河南省肿瘤医院副院长花亚伟一直关注的问题。

为了让今年“两会”提案中的建议更加精准，他在忙碌工作之余做了大量调查研究，从降低自负比例到统筹门诊大病保险再到公益救助，为的就是打通罕见病患者药物可及的“最后一公里”，精准覆盖每一位有需要的人。

“近年来，多种罕见病用药被纳入国家医保目录，降低了罕见病患者群体的经济负担，但客观上还存在报销难、药物研发少等问题，需要给予更多关注。”在坐诊和调研时，花亚伟发现，大多数罕见病治疗周期长，后期的康复用药支出远超治疗初期的手术费用。与此同时，一些通过国家医保谈判进入医保的罕见病创新药，受多重因素制约，仍面临着用药“最后一公里”的难题。

以苯丙酮尿症患者为例，目前，河南的医保政策只在18岁以前报销80%，18岁以后就不能报销，“然而苯丙酮尿症患者因体内酶的缺少无法正常代谢苯丙氨酸，需要终身服用特殊食品，其家庭面临着来自精力和经济的双重压力。”花亚伟了解到，河南是1997年第一批将苯丙酮尿症纳入新生儿疾病筛查的，目前全省已经完成了1300多万例新生儿筛查，经过新筛确诊的孩子有2400多例。

为此，他建议国家进一步完善医保支付有关政策，使更多“国谈药”（协议期内国家医保谈判药品）在门诊的可及性得到有效保障，为广大罕见病患者纳入终身医保的救助范围提供强有力的支撑。

具体而言，可适当降低和调减罕见病部分特殊人群如儿童用药的先行自付比例，进一步提高罕见病患者对“国谈药”的可及性。同时，建立针对个别药品的先行自付比例调整机制，对于个别在临床实践中显著高于支付预期且必须使用的药品，在医保基金负担可控的基础上，酌情调整该药品的先行自付比例，起到减负、增效的作用。

“建议在门诊治疗的罕见病患者门诊用药可以享受大病保险的二次报销，也可将‘国谈药’的单行支付与大病保险挂钩。”花亚伟直言，提升“国谈药”医保待遇的同时，还要在基本医保目录调整上完善医保药品的“退出”机制，逐步将占用医保基金较多、临床效果差的药品挪出目录，实现医保基金使用效益最大化。