“近年来，我国各地的罕见病慈善医疗救助有多种形式。但部分项目存在资金不稳定、对象不固定、标准不稳定；部分项目不符合罕见病流行病学特点难以实施落地；部分项目碎片化、组织分散、工作不规范；部分项目不是实际意义的慈善救助，只是创新药进入医疗市场的过渡阶段。”全国人大代表、衢州市中医医院主任医师陈玮说。

基于上述情况，陈玮建议建立中央和省级“罕见病慈善医疗救助专项基金”，用于帮助罕见病患者，尤其是高额药品费用的支出。该慈善救助专项基金不仅包括针对罕见病患者在诊疗方面的医疗救助，还应包括对罕见病高危重点人群的免费筛查，涉及婚前检查、孕期筛查、新生儿筛查等。专项基金的筹资由社会捐助、企业合作以及政府的彩票公益金组成。彩票公益金应成为中央和地方罕见病慈善医疗救助专项基金的重要筹资来源。